Senatrice Paola Binetti

Si chiede al Ministero della Salute se non sia possibile inserire un codice dedicato e collegato a una serie di prestazioni coperte dai LEA

Il 30 aprile si celebra la Giornata Mondiale delle Malattie rare senza diagnosi. Un mese prima di questa ricorrenza, la Sen. Paola Binetti ha pensato a questi pazienti – circa un milione in Italia, solo contando quelli che hanno meno di 16 anni – e ha presentato un’interrogazione parlamentare rivolta al Ministero della Salute per richiamare l’attenzione proprio sulle persone che non riescono, nonostante visite e indagini, a dare un nome alla propria patologia. Persone con una malattia senza diagnosi e, pertanto, dei ‘quasi fantasmi’ per il nostro SSN, che ha bisogno di attribuire codici precisi alle patologie e di abbinarle a specifiche prestazioni. Queste persone, ancor più di chi ha una malattia rara nota e codificata, hanno dunque delle necessità specifiche non soddisfatte dal Servizio Sanitario Nazionale. “Mancano programmi dedicati appositamente alle malattie senza diagnosi per garantire ai pazienti un accesso tempestivo alla diagnosi e al supporto sociale”, si legge nell’interrogazione. “Ottenere una diagnosi è spesso la chiave per accedere a un'assistenza medica e sociale efficace ma, paradossalmente, se non c'è una diagnosi, non c'è neppure un numero di codice e quindi non si può accedere a determinati esami di nuova generazione, a carico del SSN, più sofisticati e più cari, ma indubbiamente più precisi, come i test genomici”.

Quando si parla di malattie rare senza diagnosi si può fare una distinzione in due diverse categorie, in base ai motivi che portano a difficoltà nell'ottenimento della diagnosi.
Il termine “non ancora diagnosticato" indica un paziente che vive con una patologia non diagnosticata, nonostante una diagnosi sia disponibile, se pur difficile. Per supportare queste persone sarebbe necessario migliorare l'accesso e la qualità degli strumenti di diagnosi, così come l'accesso ad un database genomico esaustivo.
Il termine "non diagnosticabile (SWAN)" fa invece riferimento a un paziente per cui non è disponibile un test per la diagnosi in quanto la malattia non è ancora stata descritta o la causa non è stata identificata. Questi pazienti possono ricevere una diagnosi erronea, in quanto la malattia può essere facilmente confusa con altre, o non riceverla mai. Per loro è soprattutto necessario integrare nella pratica clinica un numero maggiore di metodologie d'analisi per la diagnosi, come la genomica.

Purtroppo, si legge nell’interrogazione, “lo scambio di conoscenze e informazioni relativo a queste malattie attualmente non è né strutturato, né coordinato a livello nazionale ed internazionale, l'accesso e l'uso delle risorse disponibili a livello di SSN è complesso e risulta particolarmente problematico per i pazienti affetti da malattie rare senza diagnosi; attraverso iniziative già esistenti, si dovrebbe promuovere uno scambio di informazioni etico e responsabile. Questo percorso potrebbe facilitare la diagnosi, aumentare la collaborazione clinica, facilitare la ricerca, e rendere più rapida la cura di malattie rare e senza diagnosi; aumenterebbe la possibilità di ricevere una diagnosi accurata nella maniera più rapida ed efficiente possibile, assicurando allo stesso tempo che, durante l'attesa della diagnosi, il paziente riceva le migliori cure e supporto sociale possibili”.

Per entrambi i gruppi di persone senza diagnosti c’è infatti il comune bisogno di poter accedere, in questa fase di mancanza di una diagnosi, che potrebbe anche durare per sempre, a dei diritti che sono proprio di chi ha una malattia rara ‘con nome’. “Anche questi pazienti - scrive la Sen. Binetti - dovrebbero essere coinvolti, insieme a tutte le altre parti interessate, nella gestione di programmi ad hoc per loro, per stabilire le priorità e contribuire al miglioramento delle cure; pur essendo senza diagnosi devono poter accedere ad un percorso di cure e di supporto sociale completo, anche prima di ricevere una diagnosi, come previsto dalle Raccomandazioni internazionali di Tokio per i malati rari senza diagnosi, del 2016”.

In base a queste considerazioni, la senatrice Binetti, che è presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, chiede di “sapere se il Ministro della Salute ritenga necessario che venga attribuito alle malattie rare senza diagnosi un codice che consenta ai pazienti di accedere, a carico del SSN, a tutte le indagini necessarie per chiarire la loro mancata diagnosi il più tempestivamente possibile e poter contare sui LEA (3-03211)”.

Ad oggi, per chi ha un sospetto di malattia rara è possibile utilizzare il codice R99, che permette di fare determinati esami in regime di esenzione: tuttavia, questo codice non viene sempre utilizzato e spesso viene usato in modo differente dalle varie Regioni. Un vero codice di esenzione come ‘malattia rara esente’ renderebbe i diritti di queste persone stabili e uguali su tutto il territorio.

Manca ora un mese alla Giornata delle Malattie rare senza diagnosi: l’augurio è che arrivi, per quella data, almeno la risposta del Ministero, e che da lì si possa cominciare un percorso per migliorare la qualità dell’assistenza data a chi si trova in questa particolare situazione, come più volte ha auspicato e chiesto la Fondazione Hopen, presieduta da Federico Maspes, medico e padre di una ragazza con una malattia rara senza nome. La Fondazione Hopen è anche membro della federazione SWAN Europe che da tempo porta avanti a livello europeo una battaglia per il riconoscimento dei diritti di queste persone e per migliorare il livello della diagnosi.

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